Com cada dose avaliada em R$ 7 milhões, o Zolgensma passa a ser fornecido gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) a partir desta segunda-feira (24). Utilizado para tratar casos de atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, o medicamento estará disponível em 18 Estados brasileiros (veja a lista completa ao fim desta reportagem).

O Ministério da Saúde firmou um Acordo de Compartilhamento de Risco com a farmacêutica Novartis, fabricante do medicamento. Conforme informações do g1, o governo federal só deverá pagar pelo fármaco em caso de resultados terapêuticos positivos.

Ou seja, para que o valor das doses de Zolgensma sejam pagas a Novartis é preciso comprovar que o medicamento surtiu efeitos positivos nos pacientes. Para isso, os pacientes contemplados para receber o fármaco via SUS serão acompanhados durante cinco anos por uma equipe médica, responsável por avaliar os efeitos do tratamento.

"Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias", destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, em nota divulgada pela pasta.

Exames preparatórios começam na próxima semana

Conforme o Ministério da Saúde, o protocolo com orientações aos pacientes sobre como será feita a distribuição do medicamento será divulgado nos próximos dias. Na próxima semana, os pacientes com AME poderão realizar os exames preparatórios nos serviços de referência do SUS para receber o Zolgensma.

Medicamento disponível em 18 estados

O Zoelgensma é a primeira terapia gênica incorporada pelo SUS para crianças de até seis meses, que não estejam realizando ventilação mecânica invasiva por períodos acima de 16 horas por dia. Ele será disponibilizado em 18 Estados brasileiros, incluindo no Rio Grande do Sul:

• Alagoas
• Bahia
• Ceará
• Distrito Federal
• Espírito Santo
• Goiás
• Minas Gerais
• Mato Grosso
• Pará
• Paraíba
• Pernambuco
• Piauí
• Paraná
• Rio de Janeiro
• Rio Grande do Norte
• Rio Grande do Sul
• Santa Catarina
• São Paulo

Mais detalhes do acordo

O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento da terapia da seguinte forma:

• 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
• 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
• 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
• Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

O que é AME, Atrofia Muscular Espinhal?

Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatísticas (IBGE) apontam que dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, ao menos 287 tenham atrofia muscular espinhal. A AME afeta os neurônios motores na medula espinhal, responsáveis pela contração dos músculos.

A condição ocorre devido à falta de produção de uma proteína importante para a sobrevivência dos neurônios motores, levando ao envelhecimento e à morte precoce dessas células. No Brasil, estima-se que a AME afete 1 em cada 10 mil nascidos vivos.

A doença não tem cura. No entanto, tratamento adequado pode estabilizar a progressão da AME.