Família de criança com condição rara luta contra fim de tratamento

No final do ano passado, o casal Inácio, 44 anos, e Sirlei Bohnen, 45, recebeu uma notícia angustiante. Sua filha, Carolina Maria Stuelp Bohnen, nove anos, não poderia mais prosseguir seu tratamento com Cerliponase alfa, comercializado sob o nome de Brineura. 

Diário Gaúcho acompanhou a batalha da família pela medicação ainda em 2020. Importado dos Estados Unidos para o Brasil, o Brineura possui custo elevado e, por isso, os pais de Carolina haviam entrado na Justiça para ter acesso ao medicamento. Com a liberação judicial, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), onde a menina faz seu tratamento, emitia periodicamente um laudo para renovação da autorização. Assim, o produto era enviado pelo SUS e aplicado na casa de saúde.

Agora, porém, um parecer da equipe de genética do HCPA concluiu que "não existe mais indicação do uso da Cerliponase alfa".

No primeiro contato com o Diário Gaúcho, Carolina tinha quatro anos e havia sido diagnosticada com a doença de Batten, ou Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (LCN2). Neurodegenerativa, a condição causa convulsões e acarreta na regressão progressiva de funções, como movimentação, visão, fala e digestão.

De acordo com a bula do Brineura, a medicação serve para retardar o avanço da LCN2, por meio da reposição de uma enzima ausente ou escassa em pacientes com esse diagnóstico. Sem ela, ocorre o acúmulo de materiais tóxicos em certas partes do corpo, principalmente no cérebro.

Um relatório da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) no SUS divulgado em 2022 explica que a ativação da Cerliponase alfa reduz o acúmulo dessas "substâncias indesejáveis" e explica que, até o momento, "é o único tratamento específico para CLN2".

— Posterior ao tratamento houve também uma degeneração, mas com certeza numa velocidade totalmente inferior ao período antes do tratamento. E o que que a gente notava nela é que, de certa forma, a doença se estabilizou. Mas não na íntegra — avalia Inácio Bohnen.

O pai de Carolina tem contato com 21 das quase 30 famílias com casos da doença de Batten no Brasil e, por isso, faz um panorama da situação:

— A minha filha é uma das que estão com um dos melhores quadros clínicos. Então, as outras crianças que recebem a medicação também têm a degeneração em processo. Mas nenhum hospital, nenhum médico que atende as demais crianças, teve esse ponto de vista.

Motivações

No parecer que comunica a suspensão para a família, a equipe do Clínicas aponta que Carolina "manteve pontuação zero nos domínios motor e linguagem em mais de uma avaliação consecutiva com intervalo de 24 semanas" e, por isso, "preenche os critérios formais para interrupção de tratamento com Cerliponase alfa". 

O instrumento de medição usado pelo hospital é a Escala de Motricidade e Linguagem de Hamburgo, prevista na bula do medicamento, que pontua cada um dos dois itens de 0 (domínio muito comprometido) a 3 (domínio estável). A avaliação zerada ocorre porque Carolina não se movimenta e não fala. Seu pai aponta que a visão da filha também está comprometida, mas reforça que o tratamento trazia certa estabilidade ao quadro.

— Se pegasse ao pé da letra o que está escrito na bula, nenhuma das crianças no Brasil receberia o medicamento que o hospital suspendeu— argumenta Inácio. 

Ele lembra que a filha também utiliza quatro remédios anticonvulsivos. 

— Se essa medicação não for mais aplicada, como está se desenhando para nós, a minha preocupação é que isso gere aumento dos outros medicamentos e mais custos que infelizmente agora já estão no limite. 

Inácio também argumenta que, sem retirar a medicação pelo SUS, ele não tem condições para consegui-la com dinheiro do próprio bolso.

 — Não faço a mínima ideia do custo disso. Nunca fui atrás porque, até começo de dezembro, quando veio essa essa decisão do hospital, a gente não estava preocupando com isso. A gente estava sempre preocupado com a questão judicial: que o juiz poderia derrubar a liminar ou qualquer coisa parecida nesse sentido. Agora, a decisão do hospital nos pegou totalmente de surpresa — diz.

Por outro lado, o hospital justifica a suspensão como uma medida de contenção de riscos: "Na ausência de potencial de preservação funcional, a manutenção da terapia não oferece benefício adicional e pode expor a riscos, como reações de hipersensibilidade, infecções relacionadas ao dispositivo, e complicações inerentes à administração intracerebroventricular", informa a nota da equipe médica enviada à família. 

Procurado pela reportagem, o HCPA optou por não comentar o caso, alegando respeito ao sigilo da relação médico-paciente.

Pai teme "efeito dominó"

Para o pai de Carolina, a negativa põe à prova toda a batalha dos familiares das outras crianças acometidas pela doença no Brasil. 

Para ele, quando vem de um "hospital de referência", a negativa afeta a credibilidade do tratamento para futuros diagnósticos, além de apresentar um entrave para a incorporação do Brineura no SUS. 

Procurado, o Ministério da Saúde informou que a medicação já está incorporada ao protocolo do SUS e, atualmente, a discussão gira em torno da melhor forma de armazenamento da medicação para Estados e municípios. 

Além disso, a pasta reforça que a negativa é uma decisão médica individual e não interfere nas diretrizes referentes ao uso da medicação. 

— A gente tá bastante preocupado com o futuro dela, o futuro da doença e o futuro dos novos casos, que volta e meia aparecem — diz Inácio, que agora busca, no Ministério Público, a reversão do parecer médico. — Não fiz a reclamação com a ouvidoria do hospital, pois sei que eles não vão revogar a decisão. Tenho o meu direito, até porque a Constituição garante o tratamento.

*Esta reportagem foi supervisionada pelo jornalista Émerson Santos